【大公报讯】基因编辑治疗作为全球生物医药前沿赛道，正迎来关键的临床与商业化突破期。正序生物投资者关系负责人高润泽（圆图）于全球独角兽大会接受访问时表示，公司主攻碱基编辑治疗技术，目前首条管线CS-101注射液已在内地治疗30余位海内外患者，并同步承接东南亚研究者发起的临床治疗，临床数据亮眼，极具潜力成为全球同类首创药品。

正序：创新疗法临床数据佳

正序生物期望借助香港的国际化监管平台，全面对接美国食品药品监督管理局（FDA）与欧洲药品管理局（EMA）的国际标准，让前沿的基因编辑疗法惠及全球患者。

正序生物很早便引进具备FDA相关经验的负责人，直接以GMP药品生产标准严格要求实验阶段，并组建工业界经验丰富的团队负责产业转化，成功实现从科研实验到临床药品的0到1跨越。目前，针对血液病创新疗法已在近20位患者身上取得安全治愈的显著临床成果，所有接受治疗的β-地中海贫血患者已持续摆脱输血依赖达一年以上，最长超34个月；接受治疗的镰刀型细胞贫血病患者已持续摆脱血管闭塞危象超17个月。

高润泽博士表示，正序生物在研发管线选择上采取「双管齐下」策略：早期优先切入未被满足的临床医疗需求，以痛苦程度高且缺乏有效治疗方案的罕见血液病作为突破口；待底层技术平台得到充分验证后，再逐步拓展至高血脂等市场规模庞大的常见代谢疾病。